Prise en charge thérapeutique des patients adultes ou enfants atteints d'hémophilie A : étude observationnelle rétrospective - étude HEMONIS FRESH-PEF74089-fr Camille BACHOT Prise en charge thérapeutique des patients adultes ou enfants atteints d'hémophilie A : étude observationnelle rétrospective - étude HEMONIS HEMONIS FRESH-PEF74089-fr 74089 FRESH-PEF74089 F. HOFFMANN-LA ROCHE AG Portail Epidémiologie France (PEF) null ;Medical data center Autre emicizumab Hématologie Carence héréditaire en facteur VIII Déterminants liés au système de santé : Consommation des soins Déterminants liés au système de santé Objectif principal : Décrire le schéma thérapeutique actuel des patients atteints d'hémophilie A (HA) modérée ou sévère dans la population de patients souffrant de la maladie modérée ou sévère (MS) (induction de tolérance immune (ITI), traitement à la demande, prophylaxie à court terme, prophylaxie à long terme). Objectifs secondaires : - Décrire le schéma thérapeutique actuel (ITI, traitement à la demande, prophylaxie à court terme, prophylaxie à long terme) chez les patients atteints d'hémophilie A sévère dans la population de patients souffrant de la maladie sévère (Sev). Dans les populations modérée ou sévère (MS) et sévère (Sev) : - Décrire le profil des patients atteints d'hémophilie A. - Décrire le type de traitement en fonction du schéma thérapeutique, du statut des inhibiteurs et de la sévérité de la maladie. - Décrire l'état de santé des patients en fonction des conditions médicales et des caractéristiques de la maladie (sévérité, présence d'inhibiteurs). - Décrire les complications musculo-squelettiques des patients. Dans la population sévère (Sev) : - Décrire les antécédents médicaux et les pathologies associées. - Décrire les événements thrombotiques. - Décrire la prise en charge thérapeutique des patients atteints d'hémophilie A sévère depuis le 1er janvier 2000 jusqu'à la dernière visite (les schémas thérapeutiques des deux années précédant la date d’index, les schémas thérapeutiques administrés entre le 1er janvier 2000 et les deux années précédant la dernière visite). - Décrire le traitement par induction de tolérance immune (ITI) prescrit depuis le diagnostic initial. - Décrire les événements significatifs (épisodes hémorragiques) ou les restrictions d'activités physiques ainsi que leur prise en charge au cours des deux années précédant la dernière visite. - Décrire toutes les interventions chirurgicales réalisées au cours des deux années précédant la dernière visite. Objectifs exploratoires : - Identifier les facteurs associés au choix du schéma thérapeutique (traitement à la demande versus prophylaxie) dans la population sévère (Sev) selon le statut des inhibiteurs lors de la dernière visite : "jamais développé d’inhibiteur" ou "inhibiteur tolérisé". - Identifier les facteurs associés au choix du schéma thérapeutique (prophylaxie versus traitement à la demande, ITI versus traitement à la demande) dans la population sévère (Sev) avec un "inhibiteur actif" lors de la dernière visite. Identifier les facteurs influençant le choix du recours à l’induction de tolérance immune (pas d’ITI versus ITI) dans la population sévère (Sev) parmi les patients ayant des inhibiteurs. null France Individus Patients Masculin Féminin Enfance (6 à 12 ans) Adolescence (13 à 18 ans) Adulte (19 à 24 ans) Adulte (25 à 44 ans) Adulte (45 à 64 ans) Personne âgée (65 à 79 ans) Grand âge (80 ans et plus) Critères d'inclusion : o Patient âgé de ≥ 5 ans o Patient souffrant d'une maladie constitutionnelle modérée ou sévère o Patient dont la dernière visite remonte à moins de 2 ans o Patient suivi dans le même centre pendant les 2 années précédant la dernière visite, ou patient suivi dans le même centre depuis le diagnostic initial, la durée la plus courte étant retenue, telle que collectée dans l'eCRF. o Patient ayant reçu une information écrite et exprimé son refus de participer à l'étude, ou patient mineur pour lequel au moins un parent ou tuteur a exprimé un refus de participer à l'étude, comme vérifié par la programmation (patients sans date d'information) o Patient inclus dans un essai clinique à la date de la dernière visite telle que collectée dans l'eCRF Données cliniques Données rapportées par le participant de l&#x27;étude similaire à CDISC Bonnes pratiques cliniques/Bonnes Pratiques de Pharmacovigilance (GCP/GVP) Autre Via les professionnels d&#x27;exercice libéral < 500 individus Transcription et saisie d’informations dans un enregistrement structuré Etude observationnelle Etude observationnelle Cohorte 430 Inconnu Accès réservé Accès restreint sur projet spécifique